Inne środki hematologiczne

Ta kategoria obejmuje leki używane w specyficznych, często rzadkich chorobach krwi oraz w wrodzonym obrzęku naczynioruchowym. Trafiają tu osoby z napadami obrzęku krtani, brzucha lub skóry, z niektórymi wrodzonymi anemiami hemolitycznymi, a także z napadami ostrej porfirii wątrobowej. Leczenie prowadzi lekarz, zwykle hematolog, immunolog lub ośrodek chorób rzadkich.

W wrodzonym obrzęku naczynioruchowym problemem jest nadmiar bradykininy. Icatybant blokuje jej receptor, dzięki czemu zmniejsza obrzęk w trakcie napadu. Inhibitory C1-esterazy uzupełniają brakujący białkowy regulator układu dopełniacza, a konestat alfa pełni podobną rolę w postaci rekombinowanej. Lanadelumab hamuje kalikreinę osoczową i służy głównie do zapobiegania napadom. W tej grupie znajdziesz m.in. Firazyr, Berinert, Ruconest, Takhzyro. Objawy zwykle słabną w ciągu godzin, ale w razie duszności liczy się szybka pomoc medyczna.

W części chorób krwi lekiem bywa aktywator kinazy pirogronianowej, który poprawia wytwarzanie energii w krwinkach czerwonych i zmniejsza ich hemolizę. Przykładem jest mitapivat, dostępny jako Pyrukynd. Efektem bywa wzrost stężenia hemoglobiny i rzadsze transfuzje. W ostrych napadach porfirii stosuje się heminę ludzką, która wygasza nadmierną produkcję toksycznych prekursorów hemu i łagodzi ból brzucha oraz objawy neurologiczne, zwykle w warunkach szpitalnych.

To leki na receptę. O doborze decyduje lekarz po rozpoznaniu choroby i ocenie ryzyka działań niepożądanych. Konieczna bywa kontrola badań krwi, funkcji wątroby lub częstości napadów. Jeśli masz nasilającą się duszność, silny ból brzucha, objawy neurologiczne albo jesteś w ciąży lub karmisz piersią, skontaktuj się z lekarzem. Unikaj samodzielnego odstawiania terapii i zawsze omów możliwe interakcje z innymi lekami oraz alkoholem.